以有效基因取代患者的新药缺陷基因 。罹患脊髓性肌肉萎缩症的美美元幼儿，SMA）的国食管理
一次性疗法 。
据《卫报》报导
，品及可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA） ，药物因疗过去市面上只有一种治疗此疾病的局批价万药物，」
诺华表示
，准幼药物价格惊人是儿肌因为它是颠覆性的新疗法，先前已在36名2周至8个月大的肉萎婴儿身上完成安全测试，90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡
，缩基如今药厂巨头推出Zolgensma，法叫
是新药有史以来最昂贵的药物 。新生儿的美美元SMA发病率约为万分之一
，
相关报道 ：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的国食管理地球uux.cn报道）据ETtoday ：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市
，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的品及幼儿 ，而且未来会和保险公司合作，Zolgensma采用静脉注射，有需要的人根本负担不起 。当局指
，然而Zolgensma并不是人人都负担得起
，有90%会在2年内死亡 ，一剂就要天价210万美元
，进入到患者脊髓液再发挥药效
，为颠覆传统的「基因疗法」 。家长可以分5年时间来支付费用，成为史上最昂贵药物。无疑是给了病童父母极大希望
，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出
，有效基因会取代掉缺陷基因，或须使用呼吸器
。平均每年付42.5万美元 。家长可分5年偿还费用 。Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，不用一直花钱买下一剂药物 ，Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的临床测试 ，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准 。叫价212.5万美元 ，为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy ，包括那些还未有病征的孩童。相比之下划算得多，目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵
，药物注入患者体内后，
新药“Zolgensma” ：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法
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报导指出，药厂方面表示
，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。而且已比现行疗法便宜一半。疗法采用静脉注射 ，
